Открытый доступ Открытый доступ  Закрытый доступ Доступ платный или только для подписчиков

СОВРЕМЕННЫЕ ПОДХОДЫ К ПРОВЕДЕНИЮ ОЦЕНКИ КАЧЕСТВА ПРЕПАРАТОВ ДЛЯ КЛЕТОЧНОЙ ТЕРАПИИ

Ekaterina Melnikova, Olga Merkulova, Olga Rachinskaya, Alexander Chaplenko, Vadim Merkulov, Yuriy Olefir, Sergey Ruchko, Vladimir Bokovanov, Andrey Bogdanov

Аннотация


Одним из приоритетных направлений развития биомедицины в России, является разработка и внедрение в практическое здравоохранение клеточных, тканевых и генно-инженерных технологий. В настоящее время в Госдуме проходит обсуждение Федеральный закон «О биомедицинских клеточных продуктах», который позволит урегулировать сферу разработки и применения продуктов, включающих в себя клеточные линии человека. Для минимизации рисков применения таких продуктов в клинической практике важна адекватная оценка качества. Учитывая инновационный характер клеточной терапии (КТ),подходы к определению показателей качества таких препаратов должны совершенствоваться параллельно с их разработкой. Анализ подходов к проведению оценки качества препаратов для КТ в мире показал, что определение необходимых показателей качества препаратов клеточной терапии напрямую зависит от природы/происхождения,степени вариабельности клеточного материала, объема получаемого материала,сроков и условий хранения до терапевтического использования. Контроль качества препаратов для КТ,зарегистрированных в странах ЕС и США, осуществляют последовательно, на нескольких этапах, наряду с контролем готового продукта, оценивают качество и безопасность препарата в процессе производства (in-process контроль). Исходя из специфики клеточных линий – ключевого компонента препаратов для КТ - контроль на стадии производства является наиболее значимым. В работе приведены примеры показателей качества препаратов для КТ и методов,использующихся для оценки готового продукта и в процессе производства. Рассмотренные международные подходы к оценке качества препаратов для КТ могут быть положены в основу национальных стандартов, требований к производству и применению биомедицинских клеточных продуктов.

Ключевые слова


клеточная терапия, оценка качества, подлинность, чистота, активность, безопасность

Ссылки


Список использованных источников

Report of Ministry of healthcare V.I. Skvortsova, Novosibirsk, 20-21 July 2015 / URL: http://www.rosminzdrav.ru/news/2015/07/21/2454-v-novosibirske-sostoyalos-soveschanie-posvyaschennoe-innovatsiyam-v-meditsine.

Girlovanu M., Susman S., Soritau O., Rus-Ciuca D., Melincovici C., Constantin A.M., Mihu C.M. / Clujul. Med. 2015. V. 88(3). P. 265-271.

Clinical Trials registry and database / URL: www.ClinicalTrials.gov.

WHO/BS/10.2132. Expert committee on biological standardization / URL : http://www.pdfph.com/pdf/world-cultures-test-banks/.

Coecke S., Balls M., Bowe G., Davis J., Gstraunthaler G., Hartung T., Hay R., Merten O.W., Price A., Schechtman L., Stacey G., Stokes W. / Altern. Lab. Anim. 2005. V. 33(3). P. 261–287.

Consensus guidance for banking and supply of human embryonic stem cell lines for research purposes / Stem Cell Rev. 2009. V. 5(4). P. 301–314.

Cellular, Tissue and Gene Therapies Advisory Committee, November, 17, 2011 / URL: http://www.fda.gov/663972B5-9BA7-4A8D-880D-8C16CFF12DE8/FinalDownload/DownloadId-9FBE839C4714271EAE5F1B648CF1B45B/663972B5-9BA7-4A8D-880D-8C16CFF12DE8/downloads/advisorycommittees/committeesmeetingmaterials/bloodvaccinesandotherbiologics/cellulartissueandgenetherapiesadvisorycommittee/ucm284480.pdf.

United States Pharmacopeia and National Formulary (USP 38-NF33). United States Pharmacopeial Convention, Inc. – Rockville, MD, USA, 2015.

US FDA. 21 CFR 600; 610; 680 (Docket No FDA-2011-N-0080). Code of Federal Regulations, biological products: general; general biological products standards; additional standards for miscellaneous products, amendments to sterility test requirements for biological products / URL: www.accessdata.fda.gov/scripts/oc/ohrms/ dailylist.cfm?yr=2011&mn=6&dy=21.

Bravery C. A. , Carmen J., Fong T., Oprea W., Hoogendoorn K.H., Woda J., Burger S.R., Rowley J.A., Bonyhadi M.L., Van't Hof W. / Cytotherapy. 2013. V. 15(1). P. 9–19.

Moll G., Hult A., Von Bahr L., Alm J.J. / PLoS ONE. 2014. V. 9(1). P. e85040.

Mason C., Dunnill P. / Regen. Med. 2009. V. 4(6). P. 835–853.

Assessment report for ChondroCelect, EMEA/724428/2009 / URL:

http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/EPAR__Public_assessment_report/human/000878/WC500026035.pdf.

European Pharmacopoeia. EDQM. 8th Ed. / URL: http://online.edqm.eu/entry.htm.

Carmen J., Burger S.R., McCaman M., Rowley J. A. / Regen. Med. 2012. V. 7(1). P. 85–100.

ICH Harmonised tripartite guideline. ICH Q5E «Comparability of biotechnological/biological products subject to changes in their manufacturing process». EMEA.--- Canary Wharf, London, UK, 2003.

Commission Directive 2009/120/EC / URL: http://ec.europa.eu/health/documents/eudralex/vol-1/index_en.htm/.

Guidance for FDA Reviewers and Sponsors. Content and Review of Chemistry, Manufacturing, and Control (CMC). Information for Human Somatic Cell Therapy Investigational New Drug Applications (INDs), April 2008. / URL: http://www.fda.gov/cber/guidelines.htm.

FDA summary for basis of approval: BLA Ref № 96–0372, Drug Trade Name: CarticelTM / URL: http://www.fda.gov/downloads/BiologicsBloodVaccines

/CellularGeneTherapyProducts/ApprovedProducts/UCM109341.pdf.

SME Workshop on CMC of Biological Medicinal Products, EMA.--- London 14.-16.04.2015 / URL: http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/

Presentation/2015/05/WC500187353.pdf.

Kim K.S., Kim J.S., Lee M.R., Jeong H.S., Kim J. / FEBS J. 2009. V. 276(8). P. 2140–2149.

US FDA. Final Guidance for Industry. Potency Tests for Cellular and Gene Therapy Products. US Department of Health and Human Services, Rockville, MD, USA. 2011. 1, 1–19 / URL: https://www.cirm.ca.gov/sites/default/files/files/

funding_page/Potency%20guidance%20FINAL%20dated%20January%202011_508.pdf.

Caplan A.I. // J. Pathol. 2009. V. 217(2). P. 318–324.

Wang M., Crisostomo P.R., Herring C., Meldrum K.K., Meldrum D.R. / Am. J. Physiol. Regul. Integr. Comp. Physiol. 2006. V. 291(4). P. R880–R884.

Le Blanc K., Rasmusson I., Sundberg B., G?therstr?m C., Hassan M., Uzunel M., Ringd?n O. / Lancet. 2004. V. 363(9419). P. 1439–1441.

Le Blanc K., Frassoni F., Ball L., Locatelli F., Roelofs H., Lewis I., Lanino E., Sundberg B., Bernardo M.E., Remberger M., Dini G., Egeler R.M., Bacigalupo A., Fibbe W., Ringd?n O. / Lancet. 2008. V. 371(9624). P. 1579–1586.

Kean T.J., Lin P., Caplan A.I., Dennis, J.E. / Stem Cells Int. 2013. doi: 10.1155/2013/732742.

Thomson J.A., Itskovitz-Eldor J., Shapiro S.S., Waknitz M.A., Swiergiel J.J., Marshall V.S., Jones J.M. / Science. 1998. V. 282 (5391). P. 1145–1147.

Geron® / URL: http://www.geron.com/Presentations.

Lu B., Malcuit C. , Wang S., Girman S., Francis P., Lemieux L., Lanza R., Lund R. / Stem Cells. 2009. V. 27(9). P. 2126–2135.

Schwartz S.D., Hubschman J.-P., Heilwell G., Franco-Cardenas V., Pan C.K., Ostrick R.M., Mickunas E., Gay R., Klimanskaya I., Lanza R. / Lancet. 2012. V. 379(9817). P. 713–720.

ICH Harmonised tripartite guideline. ICH Q5A «Viral Safety Evaluation of Biotechnology Products Derived From Cell Lines of Human or Animal Origin». EMEA. --- Canary Wharf, London, UK. 2006.

US FDA. Guidance for Industry. Guidance for Human Somatic Cell Therapy and Gene Therapy. US Department of Health and Human Services, ---Rockville, MD, USA, 1, 30 (1998).

Carticel® / URL: carticel.com›~/media/Carticel…Carticel-PI.pdf.

ChondroCelect® (TiGenix) / URL: http://www.ema.europa.eu/docs/en_

GB/document_library/EPAR_-_Product_Information/human/000878/WC500026031.pdf.

Higano C.S., Small E.J., Schellhammer P., Yasothan U., Gubernick S., Kirkpftrick P., Kantoff P.W. / Nature Rev. Drug Discov. 2010. V. 9(7). P. 513–514.

Pohlman J.K., Kirkley B.A., Easley K.A., Basille B.A., Washington J.A. / J. Clin. Microbiol. 1995. V.33. P. 2856-2858.

Khuu H.M., Patel N., Carter C.S., Murray P.R., Read E.J. / Transfusion.2006. V. 46(12). P. 2071-2082.

Roseti L., Bassi A., Fornasari P.M., , Serra M., Canella F., Maso A., Dallari D., Bini C., Pelotti S. / Eur. Rev. Med. Pharm. Sci. 2013. V. 17. P. 820–833.

Reflection paper on in-vitro cultured chondrocyte containing products for cartilage repair of the knee, EMA/CAT/CPWP/568181/2009, Committee For Advanced Therapies. ---London, 08 April 2010.

EudraLex / URL: http://ec.europa.eu/health/files/eudralex/vol-4/vol4-an2__2012-06_en.pdf.

Kielpinski G., Prinzi S., Duguid J., Du Moulin G. / Cytotherapy. 2005. V. 7. P. 531–541.

Klarmann D., Sireis W., Hogardt M., Kempf V.A., Seifried E., Bonig H. / Cell and tissue bank. 2015. V.16(3). P.311-318.

Zhi Y., Mayhew A., Seng N., Takle G.B. / Biologicals. 2010. V. 38(2). P. 232-237.

Deutschmann S.M., Kavermann H., Knack Y. / Biologicals. 2010. V. 38(2). P. 238-248.

Cheong K.A., Agrawal S.R., Lee A.Y. / J. Basic Microbiol. 2011. V. 51(2). P. 215-219.

Asarnow D., Warford A., Fernandez L., Hom J., Sandhu G., Candichoy Z., Luna G., Goldman M., Rarich R. / Biologicals. 2010. V. 38(2). P. 224-231.

Volokhov D.V., Graham L.J., Brorson K.A., Chizhikov V.E. / Mol. Cell Probes. 2011. V. 25(2-3). P. 69-77.

Dabrazhynetskaya A., Volokhov D.V., Lin T.L., Beck B., Gupta R.K., Chizhikov V. / Biologicals. 2013. V. 41(6). P. 377-383.

АТСС / URL: lgcstandards-atcc.org / Excellence in research. Webinar. 08.2014.

Guidance for Industry: Characterization and Qualification of cell substrates and other biological materials used in the Production of Viral Vaccines for infectious disease indications, 2010 / URL: http://www.fda.gov/cber/guidelines.htm.

Uphoff C.C., Denkmann S.A., Steube K.G., Drexler H.G. / J. Biomed. Biotech. 2010. doi.10.1155/2010/904767.

Zou S., Dodd R.Y., Stramer S.L., Strong M. / N. Eng. J. Med. 2004. V. 351. P.751-759.

Fanci R., De Santis R., Zakrzewska K., Paci C., Azzi A. / N. Microbiol.- 2004. V. 27. P. 113-117.

Cobo F., Stacey G.N., Hunt C., Cabrera C., Nieto A., Montes R., Cort?s J.L., Catalina P., Barnie A., Concha A. / Appl. Microbiol. Biotechnol. 2005. V. 68(4). P. 456-466.

Prochymal® (Osiris) / URL: http://www.medsafe.govt.nz/4F94CBF0-501A-46F9-ABA3-652156B6E1B7/FinalDownload/DownloadId-D8932F5D2B4BCBB077

C209C7EC9599B2/4F94CBF0-501A-46F9-ABA3-652156B6E1B7/profs/datasheet/p/prochymalsol.pdf.

European Medicines Evaluation Agency. Note for guidance on the use of bovine serum in the manufacture on human biological medicinal products. ----EMEA, 2003, London.

DHHS, PHS, and FDA. Guideline on Validation of the Limulus Amebocyte Lysate Test as an End Product Endotoxin Test for Human and Animal Parenteral Drugs, Biological Products, and Medical Devices.USA: DHHS, PHS and FDA, 1987.

OFS «Bacterialnye endotoxiny» GF XIII, 2015.

Bryans T.D., Braithwaite C, Broad J, Cooper JF, Darnell KR, Hitchins VM, Karren AJ, Lee PS. / Biomedical Instrumentation & Technology. 2004. V. 38(1). P. 73-78.

Charles River Laboratories International Inc. Endosafe®-PTS: A Portable, Kinetic Chromogenic LAL Test System. --- Wilmington: Charles River Laboratories International Inc., 2007

Gee A.P., Sumstad D., Stanson J., Watson P., Proctor J., Kadidlo D., Koch E., Sprague J., Wood D., Styers D., McKenna D., Gallelli J., Griffin D., Read E.J., Parish B., Lindblad R. / Cytotherapy. 2008. V. 10(4). P. 427-435.

Carpenter M.K., Frey-Vasconcells J., Rao M.S. / Nat. Biotechnol. 2009. V. 27(7). P. 606–613.

Goldring C.E., Duffy P.A., Benvenisty N., Andrews P.W., Ben-David U., Eakins R., French N., Hanley N.A., Kelly L., Kitteringham N.R., Kurth J., Ladenheim D., Laverty H., McBlane J., Narayanan G., Patel S., Reinhardt J., Rossi A., Sharpe M., Park B.K. / Cell Stem Cell. 2011. V. 8(6). P. 618–628.

Geron. About GRNOPC1. Preclinical safety studies: animal toxicology testing of GRNOPC1 / URL: www.geron.com/GRNOPC1Trial/grnopc1-sec3.html.

Mikhailova L.M., Merkulova I.B., Ermakova N.P., Mishin A.I., Kul'bachevskaya Yu N., Bukhman, V.M. / Ros. Bioterap.Zhur. 2010. T.9(2). S. 12-18.

Richards M., Tan S., Fong C.-V., Biswas A, Chan WK, Bongso A. / Stem Cell. 2003. V. 21. P. 546–556.

Skottman H., Hovatta O. / Reproduction. 2006. V. 132. P. 691–698.

Mamaeva S. E. // Tsitologiya.. 1996. V. 389(8). P. 787–814.

Ye C. J , Liu G., Bremer S.W., Heng H.H. / Cytogenet. Genome Res. 2007. V. 118(2-4). P. 237–246.

An international system for human cytogenetic nomenclature (2013). ISCN 2013 / Ed. L.G. Shaffer, J. McGowan-Jordan, M. Schmid. --- Basel: S. Karger. 2013. 140 p.

Poljanskaya G.G. / Tsitologiya. 2014. V. 56(10). Р. 697-707.

Wang Y., Huso D. L., Harrington J., Kellner J., Jeong D.K., Turney J., McNiece I.K. / Cytotherapy. 2005. V. 7(6). P. 509–519.

Tarte K., Gaillard J., Lataillade J.J., Fouillard L, Becker M, Mossafa H, Tchirkov A, Rouard H, Henry C, Splingard M, Dulong J, Monnier D, Gourmelon P, Gorin NC, Senseb? L. / Blood. 2010. V. 115. P. 1549–1553.

Peterson S.E., Loring J. F. / J. Biol. Chem. 2014. V. 289. P. 4578–4584.

Mamaeva S.E., Litvinchuck L.F., Pinaev G.P. // DAN SSSR. 1983. Т. 270, № 2. S. 456–458.

Baronchelli S., Bentivegna A., Redaelli S., Riva G., Butta V., Paoletta L., Isimbaldi G., Miozzo M., Tabano S., Daga A., Marubbi D., Cattaneo M., Biunno I., Dalpr? L. / PloS One. 2013. V. 8(2). P. e57462.

Yakovleva T.K., Yartseva N.M., Turilova V.I. / Kletochnye kulturie. 2011. Т. 27. P. 34–45.

Ginter E.K., Zolotukhina T.V., Antonenko V.G., Shilova N.V., Tsvetkova T.G., Zhuleva L.Yu. Tsitogeneticheskie metody diagnostiki khromosomnykh boleznei (metodicheskoe posobie dlya vrachei). Moskva. 2009. 81.

Kowalczyk M., Srebniak M., Tomaszewska A. / J. Appl. Genet. 2007. V. 48(2). P. 157–166.

Gardner R.J., Sutherland G.R. Chromosome abnormalities and genetic counseling.--- Oxford University Press. 2004. 596 pp.

Zaslav A.L., Pierno G., Fougner A., Jacob J., Shikora G., Kazi R., Blumenthal D., Alexander F., Fox J.E. / Am. J. Med. Genet. 2004.V. 126A (4). P. 420-422.

Willatt L., Green A.J., Trump D. / J. Med. Genet. 2001. V. 38. P.723-727.

Callen D.R., Ringerbergs M.L., Fowler J.C., Freemantle J., Haan E.A. / J. Med. Genet. 1990. V. 27. P. 155-159.

Barber J.C. Autosomal imbalance and copy number variation without phenotypic effect. Abstracts for 5th European Cytogenetics Conference, 2005.--- Madrid, Chromosome Res. V. 13 suppl. 1.


Полный текст: PDF

Ссылки

  • Ссылки не определены.


** ** ** ** ** **

ISSN: 2073-8099

** ** ** ** ** **

 

Подписаться на наши издания Вы можете через почтовые каталоги агентства «Роспечать» и Объединенный каталог «Пресса России», а также на сайтах агентств «УП Урал Пресс», «Информнаука», «Прессинформ» и «Профиздат».